2024年11月21日至24日历间，第29届神经肿瘤学会年会（2024 SNO）在好意思国德克萨斯州的休斯顿召开。在本次的2024 SNO年会上，筹议东说念主员公布了拉罗替尼（Larotrectinib）调治TRK和会阳性原发性核心神经系统（CNS）肿瘤儿童患者的有用性和安全性。

此前，2018年11月26日，好意思FDA已批准了拉罗替尼用于NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）和会的实体肿瘤成东说念主及儿童患者。这是各人首个获批上市的与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

2022年4月13日，中国国度药监局（NMPA）官网公示，拉罗替尼胶囊讲求在国内获批上市，用于调治佩戴NTRK和会基因的实体瘤成东说念主和儿童患者。

拉罗替尼是一种高效、高度聘请性和具有核心神经系统（CNS）活性的欧洲药品解决局（EMA）和FDA批准的TRK遏止剂。TRK（即原肌球卵白受体激酶）是调遣细胞通信和肿瘤孕育的迫切信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在荒凉情况下，NTRK基因会与其它基因和会，导致TRK信号通路不受猖狂，因而促进肿瘤的孕育。NTRK基因和会在多种成东说念主和儿童实体肿瘤中具有结构性活性，并行为致癌开头因子。

商品名：VITRAKVI（维泰凯）

通用名：Larotrectinib（拉罗替尼）

靶点：NTRK

厂家：Bayer 纠合Loxo Oncology

好意思国初度获批：2018年11月

中国初度获批：2022年4月

规格：25mg/100mg（胶囊）、20mg/ml（口服液）

获批适当症：NTRK基因和会的实体瘤（中国）

推选剂量：

对于体名义积大于1㎡的成东说念主或儿童患者，推选剂量为100mg每次，每天两次，与食品或不与食品同服皆可；

对于体名义积小于1㎡的儿童患者，推选剂量为100mg/㎡（按体名义积想象）每次，每天两次，与食品或不与食品同服皆可。

储存条款：常温20℃-25℃

临床数据

在这项分析中，筹议东说念主员通过两项临床磨练评估了拉罗替尼调治TRK和会阳性原发性核心神经系统肿瘤患者的临床效果。统共有55例TRK和会阳性的原发性核心神经系统肿瘤患者被纳入天职析。筹议的主要极端是IRC把柄神经肿瘤学规范的响应评估评估的客不雅缓解率（ORR）；次要极端包括捏续缓解时期（DOR）、无发扬生计期（PFS）、总生计期（OS）和安全性。

儿童患者组（n=38）的总体客不雅缓解率（ORR）为37%，24周的疾病猖狂率（DCR）为74%。在成东说念主患者组（n=1）中，这些比率分散为6%和12%。在儿童和成东说念主肿瘤患者中，最好的总体缓解分散包括王人备缓解（CR分散为8%和0%），部分缓解（PR分散为29%和6%），病情踏实（SD分散为45%和41%）和发扬性疾病（PD分散为13%和41%）；可是，一些患者无法评估（NE分散为5%和12%）。

对于无发扬生计期（PFS），在儿童患者中，中位随访时期为40个月，中位PFS为20个月，3年PFS率为43%。在成东说念主患者中，中位随访时期为5个月，中位PFS为3个月，3年PFS率为0。

对于生计期（OS），在儿童患者中，中位随访时期为46个月时，中位OS未达到，3年OS率为64%。在成东说念主患者中，中位随访时期为19个月，中位OS为19个月，3年OS率为15%。

此外，儿童患者的中位捏续缓解时期（DOR）为17个月，3年DOR率为37%。在成东说念主患者中，中位DOR为11个月，3年DOR率为0%。

安全性

在安全性方面，调治有关不良响应（TRAEs）发生在58.2%的患者中，主若是1/2级；3/4级TRAEs发生在9.1%的患者中。TRAEs包括γ -谷氨酰滚动酶水平升高、高血糖、高钠血症、低钠血症、中性粒细胞计数减少和转氨酶水平升高。筹议东说念主员指出，莫得患者因TRAE而罢手调治。可是，14.5%的患者发生了与调治无关的调治中断。

最常见的TRAE包括谷丙转氨酶升高（23.6%）、天冬氨酸转氨酶升高（16.4%）、贫血（9.1%）、吐逆（5.5%）、头痛（3.6%）、泻肚（1.8%）和咳嗽（1.8%）。5.5%的患者发生了严重的TRAE，14.5%的患者因TRAE而需要调整剂量。

小结

拉罗替尼在TRK和会阳性的原发性核心神经系统肿瘤儿童患者中产生了快速捏久的响应和高DCR。

【迫切请示】整个著作信息仅供参考，具体调治谨遵医嘱！